[MBF2024] “팬데믹은 돌아온다, 韓서 백신 만들어내야”

[시사저널e=최동훈 기자] “연구개발(R&D) 투자 비중을 늘리고 개발에 매진한 결과 글로벌 대형 제약사보다 우월한 물질을 개발하는데 성공했다.”

17일 시사저널e 주최로 서울 용산구 그랜드하얏트서울 호텔에서 개최된 제4회 제약바이오국제포럼(MBF 2024)에 강연자로 참석한 정재성 GC녹십자 mRNA 리서치 팀장은 기업 개발 전략과 성과를 발표했다.

혈액 제재로 사업을 개시한 GC녹십자는 1970년대부터 백신으로 사업 영역을 넓혀 1983년 B형 간염 백신을 세계 3번째로 품목허가 받는 등 역량을 발휘했다. 이후 헌터증후군, 혈우병 등 질병 치료제로 품목허가를 받으며 실력을 입증했다.

GC녹십자는 개발 성과를 지속 창출한데 이어 현재 mRNA 기술력을 강화하는데 힘써왔다. 자체 기술 개발 뿐 아니라 외부 협력을 통한 오픈 이노베이션 방식으로 희귀질환 치료제 등 신약 개발을 목표로 삼았다.

현재 독감, 수두 등 질병의 백신으로 전세계 허가국을 늘리고 있고 대상포진 백신 2상 완료 후 3상 진입을 추진하고 있다. 또한 수익성 개선을 위해 고수율 lgG 신공정과 추가 부산물을 개발하는 중이다.

정 팀장은 “혈액제재 백신, 희귀질환 등 영역에 걸쳐 면역학 중심의 연구를 수행 중”이라며 “mRNA와 LNP 플랫폼을 활용하면 개발 기간 단축이 가능하고 백신, 희귀질환 포트폴리오를 적용, 확장할 수 있다”고 설명했다.

업계에서는 소분자(small molecule) 선도 물질 최적화(lead optimization)에 평균 3~5년, 일반 항제는 세포주(cell line) 개발에 1년씩 소요되는 것으로 알려졌다. mRNA 개발 프로세스를 활용하면 계절성, 유행병(팬데믹) 대응에 4주밖에 소요되지 않는 것으로 분석됐다. 팬데믹 발생시 9주 내 임상 시료 제조가 가능하다. 또한 치료제, 백신 과제 개발 기간도 약 4개월 내 비임상 시료를 제조할 수 있다.

GC녹십자는 이 같은 개발 성과를 창출하기 위해 연간 1000억원 넘게 연구개발(R&D)에 투자하고 있다. mRNA 분야 R&D 비중은 2021년 5%에서 지난해 23%까지 상승했다. 해당 투자액은 플랫폼 원천 기술 개발, 백신·치료제 과제 진행에 쓰이고 있다.

정 팀장은 “R&D 부서에 LNP 전담 조직이 있을 정도”라며 “또한 작년 전라도 화순에 준공한 시설을 통해 의약품 위탁개발생산(CDMO), 위탁생산(CMO) 사업을 계획하고 있다”고 설명했다.

mRNA는 우리 몸에 필요한 단백질을 만들기 위해 DNA에서 지령한 유전 정보를 해석(translation)해 단백질이 만들어지는 곳에 전달하는 역할을 수행하는 물질이다. mRNA는 어떤 유전자든 전달할 수 있기 때문에 인체에 필요한 유전자를 도입하는 유전자 치료에 활용 가능하다. 또한 설계, 생산이 쉽고 빨라 플랫폼을 잘 구축하면 다양한 질병 치료제에 응용 가능하다는 장점을 갖췄다. 1961년 처음 발견된 후 60년 가량 개발 노하우가 축적된 결과 2021년 이를 바탕으로 코로나19 백신이 개발됐다.

mRNA는 세포에서 안정성과 효율적인 형질 도입을 위해 5’-캡 구조를 갖춰야 하는데 현재 클린캡이 대부분 회사에서 쓰이고 있다. 현재 국내외 업체들이 차세대 캡 아날로그를 개발하는 중이다. 이 과정에서 인공지능(AI) 기술도 적극 활용되고 있다.

GC녹십자는 2020년 1분기부터 목암(MOGAM) 연구소와 함께 mRNA 플랫폼 기술을 개발하고 있다. 이어 2021~2023년 기간 내부 기술과 개발 파이프라인을 강화하기 위해 담금질했고, 현재 mRNA 코돈 최적화 소프트웨어와 AI 기반 UTRs를 디자인하는데 힘쓰고 있다. 이 중 목암연구소와 함께 개발한 5‘-UTR, 3’-UTR은 각각 모더나, 바이오엔텍 등 경쟁사 소프트웨어와 비교할 때 해석 효율이 더 우수한 것으로 분석됐다. 이와 함께 개발한 폴리-A도 타사 대비 우수한 해석 효율을 달성한 것으로 GC녹십자에서 파악했다.

정 팀장은 “현재 3’-UTR 관련 특허 명세를 작성하고 있는데 그간 보인 것보다 훨씬 파워풀한 서열을 갖고 있다”며 “화순 시설을 통해 고순도 규격의 mRNA와 LNP를 제조할 수 있다는 확신을 가졌다”고 말했다.

LNP 사업 성과도 지속 거두고 있다. 최근 AI, SAR을 기반으로 디자인해 기준에 부합한 지질 400개 정도를 확보했다. 이는 치료제로 허가받은 LNP에 비해 크게는 90배 이상 효율이 증대된 것으로 분석됐다. GC녹십자는 mRNA를 간 뿐 아니라 폐, 비장으로 95% 이상 전달할 수 있는 것을 확인하고, mRNA 치료제의 응용 영역을 넓게 바라보고 있다.

정 팀장은 “내부 니즈와 환경에 따라 현재 소규모 구축한 화순 설비를 10배 이상 늘릴 여지를 뒀다”며 “시설 확충 가능성을 지켜봐야 할 것”이라고 말했다.

그는 “코로나19 같은 응급 바이러스가 언제든 발생해 팬데믹으로 이어질 수 있다”며 “GC녹십자는 한국에서 mRNA, LNP 기반 백신을 만들 수 있는 역량을 갖추기 위해 R&D를 활발히 수행할 것”이라고 말했다.