고형암 CAR-T 임상 1상 코호트4 마무리
내년 초 美 학회서 중간 데이터 발표 예정
[시사저널e=최다은 기자] HLB이노베이션의 자회사인 베리스모 테라퓨틱스(이하 베리스모)가 고형암 치료를 위한 차세대 키메릭항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제에 대한 임상시험 현황과 개발 계획을 알렸다. 내년 상반기 임상 1상 중간 데이터를 공개하고 2상 준비에 나설 방침이다.
13일 업계에 따르면 베리스모는 고형암 타깃의 CAR-T 치료제 ‘SynKIR-110’에 대한 임상 1상을 전개하고 있다. 펜실베이니아대학교병원, MD 앤더슨 등 주요 암센터에서 SynKIR-110의 환자투여가 진행되고 있다. 현재 코호트4 마무리 단계에 진입했다.
SynKIR-110은 재발성·불응성 난소암, 담관암, 중피종을 적응증으로 개발 중인 파이프라인이다. 이번 임상 1상은 안전성과 초기 효능을 평가하고 임상 2상 적정 용량(RP2D)을 확인하는 것을 목표로 연구 중이다.
베리스모는 올해 말 또는 내년 상반기 미국에서 열리는 주요 학회에서 SynKIR-110의 안전성 및 초기 효능에 대한 임상 1상 중간데이터(Interim data)를 공개할 계획이다. 그동안 CAR-T 치료제는 혈액암에서 탁월한 효과를 보이며 ‘기적의 항암제’로 자리 매김했다. 다만 혈액암 대상의 신약들만 출시됐고, 고형암 타깃의 CAR-T 치료제는 아직 개발되지 않았다.
베리스모에 따르면 신속한 임상 2상 진입을 위해 GMP(우수 의약품 제조 및 품질관리 기준) 생산 공정 역량을 확보했다. 미국 동부 소재 위탁생산(CMO)에 대한 기술이전 등을 통해 생산 준비에 착수했다.
재발성·불응성 난소암, 담관암, 중피종과 같은 적응증들은 미충족 의료 수요가 높은 영역으로 여겨진다. 임상 2상에서 확증적 데이터를 확보할 경우 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청서를 제출할 수 있을 것으로 기대된다. 베리스모는 이 같은 조기 상업화 절차들을 통해 기존 치료제 대비 신속한 시장 진입을 모색하고 있다.
베리스모는 고형암 치료제 SynKIR-110 개발과 함께 혈액암 치료제 ‘SynKIR-310’의 미국 다기관 임상 1상도 병행하고 있다. 지난해 12월 소포림프종혁신연구소(IFLI)와 전략적 투자 및 파트너십을 체결했다.
내년에는 혈액암 임상 1상 초기 데이터를 발표할 계획이다. 아울러 HLB이노베이션과 함께 CAR-T 제조 공정의 복잡성을 개선하기 위한 차세대 기술 개발을 진행 중이다.
베리스모 관계자는 “베리스모 공동 창업자들은 세계 최초 상용화된 CAR-T 치료제 ‘킴리아’ 개발 경험을 바탕으로 기존 CAR-T의 가장 큰 한계로 지적되는 T세포 탈진(T-cell exhaustion) 현상을 극복하기 위해 독자 플랫폼 기술을 개발했다”며 “SynKIR-110은 체내에서 장기간 기능을 유지할 수 있도록 설계된 것이 특징”이라고 설명했다.