메디포스트, BPD 치료제 ‘뉴모스템’ 국내 2상 결과 발표
1차 평가지표 달성 못해···국내 상업화 계획 전면 재정비
카티스템 시장 확장+차기 성장동력 'SMUP-IA-01' 3상 집중
[시사저널e=최다은 기자] 메디포스트가 기관지폐이형성증(BPD) 줄기세포치료제 ‘뉴모스템’의 국내 임상 2상에서 1차 평가지표를 달성하지 못했다. 2019년 1월 마무리된 미국 임상 1·2상도 후속 임상을 전개하지 못하고 있다. 메디포스트는 지난 2012년 골관절염 치료제로 승인받은 ‘카티스템’ 이후 10년이 넘도록 신약 허가에 어려움을 겪고 있다. 일각에서는 성장동력 부재 우려가 제기된다.
24일 업계에 따르면 이달 메디포스트는 기관지폐이형성증 줄기세포치료제 뉴모스템에 대해 임상 2상에서 1차 평가지표를 달성하지 못했다고 공시했다. BPD 진행을 막을 수 있는지를 보는 1차 평가지표에서 만족할 만한 결과를 내지 못했다. 다만 인공호흡기 치료 기간을 유의미하게 줄였다고 밝혔다.
뉴모스템은 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포를 주성분으로 한다. 미숙아 기관지폐이형성증 BPD의 예방과 치료를 목적으로 미국과 국내에서 임상을 진행했다. 국내에서는 2017년부터 임상 2상, 미국에서는 2014년부터 임상 1·2상을 전개했다.
국내 임상 결과에 따르면 뉴모스템 투여의 안전성 평가에서 위약 대조군과 비교하여 임상적으로 유의한 차이가 관찰되지 않았다. 메디포스트는 뉴모스템 투약군이 대조군 대비하여 낮은 중증 BPD 발생률을 보였으나, 통계적으로 유의한 유효성을 확인하기에는 부족했다고 설명했다. 통계적 유의성을 확보한 것은 기도삽관 및 인공호흡기 치료 기간의 차이였다. 이로써 메디포스트는 뉴로스템 임상 전략 전반을 보완하겠다는 입장을 내놓게 됐다.
◇ 알츠하이머병 치료제 ‘뉴로스템’도 임상 중단 확정적
메디포스트가 연구개발 중인 줄기세포치료제 신약 파이프라인은 크게 5가지로 구분된다. 2012년 국내 허가를 획득한 무릎 골관절염 줄기세포치료제 ‘카티스템’이 대표적이다. 뒤를 이어 미숙아 기관지폐이형성증 치료제 뉴모스템, 알츠하이머병 치료제 뉴로스템, 무릎 골관절염 치료제로 개발 중인 ‘SMUP-IA-01’, 2형 당뇨병성 신증과 급성호흡곤란증후군 치료제로 개발 중인 ‘SMUP-IV-01’ 등이 있다.
이중 뉴모스템은 국내 2상에서 1차 평가지표 달성에 실패, 미국 임상은 1·2상 완료 단계에서 개발 전략을 구체화하지 못하고 있다. 사실상 국내뿐만 아니라 뉴로스템 글로벌 상업화 계획도 보완이 불가피한 상황이다.
메디포스트는 뉴모스템 국내 상용화 전략에 대해 내년 2월에 시행될 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨생법) 개정안을 활용해 첨단재생의료 치료제로 개발을 검토하겠다는 계획이다. 또 뉴모스템 국내 임상 3상은 진행하지 않는 것으로 가닥이 잡히고 있다. 임상 3상은 최소 10년이 걸릴 것으로 예상되는 만큼 직접 전개하기보다 글로벌 상업화 및 판권을 기술이전하는 방식이 거론된다.
또 알츠하이머병 치료제로 임상을 전개했던 뉴로스템은 2021년 12월 국내 임상을 중단했다. 약물의 가치와 시장성을 반영해 선택과 집중에 따라 임상시험을 중단하기로 했다.
메디포스트 관계자는 “뉴모스템은 국내 3상은 진행하지 않을 가능성이 높다”며 “해외 임상 관련해선 기술이전을 추진하고 국내에서는 첨생법 개정안 시행에 맞춰 임상 전략 다시 짤 계획”이라고 전했다.
◇ 선택과 집중?···카티스템 글로벌 임상 사활
메디포스트가 뉴모스템과 뉴로스템에 대해 각각 임상 전략 수정, 임상 중단을 결정하면서, 상업화 기대주로 내세울 수 있는 신약후보물질은 무릎 골관절염 치료제로 개발 중인 SMUP-IA-01만 남았다. 무릎 골관절염 치료제 카티스템은 2012년 국내 허가 이후 적응증 확장 임상시험과 일본에서 임상 3상이 진행되고 있다.
카티스템은 메디포스트 연간 매출의 30% 이상을 차지하는 주요 신약이다. 국내 출시 이후 지난 2021년 172억원, 2022년 195억원, 지난해 200억원이 넘는 매출을 내고 있다. 해외로 시장을 넓히는 것에 주안을 두고 글로벌 3상을 마무리하겠다는 전략이다.
SMUP-IA-01는 국내 2상은 올해 초 임상을 완료했다. 지난 8월 공개된 국내 2상 결과 데이터에서는 임상 환자 장기추적을 통해 유효성과 안전성이 투약 후 4년 후까지도 지속되는 것을 확인했다. 현재 임상 3상 개시를 위한 사전 작업이 진행되고 있는 가운데 카티스템과 투트랙 시장 확장에 나서겠다는 방침이다.
메디포스트 관계자는 “카티스템의 경우 시장 확장을 위해 무릎 골관절염을 적응증으로 일본 임상 3상 진행 및 미국 임상 3상을 준비 중”이라며 “SMUP-IA-01도 임상 2상 결과가 좋았던 만큼 내년 국내 3상에 착수할 수 있도록 계획 중”이라고 답했다.