이엔셀, AAV 유전자치료 벡터 기술 특허 출원
CDMO 사업과 병행 전략···수주 고객사 다변화
[시사저널e=최다은 기자] 이엔셀이 세포·유전자치료제(CGT) 위탁개발생산(CDMO)과 희귀질환 신약 개발과 더불어 아데노 바이러스(AAV) 플랫폼으로 사업 영역을 다각화할 방침이다. 신약 연구개발(R&D) 리스크를 분산시키고 안정적인 매출원을 확보하겠다는 이유에서다.
25일 업계에 따르면 이엔셀이 세포·유전자치료제(CGT) 위탁개발생산(CDMO) 분야 수주를 늘리며 본격적인 사업 확장에 돌입했다. R&D 영역에서는 AAV 기반 플랫폼 기술 개발에 뛰어들었다. AAV 플랫폼 기술력을 쌓아 CGT CDMO 수주 고객사를 늘리고 중장기적으로는 플랫폼 기술이전을 통해 안정적인 수익 구조를 구축하겠다는 전략이다.
2024년 8월 코스닥 상장한 이엔셀은 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO)과 차세대 세포·유전자치료제 신약개발 사업을 영위하고 있다. 국내에서 유일하게 세포와 바이러스를 동시에 생산(One-stop service)이 가능한 GMP 시설을 구축하며 주목받았다.
주요 매출은 CDMO 서비스에서 발생하고 있다. 다만 지난해 의정갈등 여파로 세포치료제 임상시험 전개 건수가 줄고 국내 바이오 투자 불황이 겹치면서 매출 감소가 불가피해졌다. 2023년 105억원이었던 매출은 지난해 72억원으로 감소했다. 올해 1분기까지는 11억원의 매출을 올렸다.
신약 사업에서는 샤르코-마리-투스병 차세대 중간엽줄기세포 치료제 ‘EN001-CMT’, 듀센 근디스트로피 병 차세대 중간엽줄기세포 치료제 ‘EN001-DMD’, 근감소증 차세대 중간엽줄기세포 치료제 ‘EN001-SP’를 주요 파이프라인으로 보유하고 있다. 이중 EN001-CMT와 EN001-DMD는 국내에서 각각 단회 투여 임상 1상을 완료했다. EN001-CMT에 대해 반복 투여 임상 1b상을 진행 중이다.
이엔셀 관계자는 “국내 임상현장이 장기 파업에 업황 부진까지 겹쳐지면서 투자가 원활하지 않았다”며 “지난해부터 CDMO 고객사를 해외로 다변화해서 수출을 늘리려고 노력하고 있다”고 말했다. 이어 “올해 하반기 수주 기회가 늘어나 향후 매출에 대해서는 긍정적으로 전망 중”이라고 덧붙였다.
올해 들어서는 캐시카우를 담당하는 CDMO 경쟁력을 강화하기 위해 조직특이 타게팅 AAV 플랫폼 기술 개발에 시동을 걸고 있다. AAV 유전자 치료제 시장의 성장성을 고려해 관련 기업들의 CDMO 수요를 끌어내기 위한 조치다.
이 일환으로 이달 근육 연관 유전질환을 치료하기 위한 AAV 기반 유전자치료제 핵심 플랫폼 기술을 특허 출원했다. 해당 특허 기술은 ‘근육 특이적 발현을 위한 키메라 프로모터 및 이를 이용한 AAV 기반 유전자 발현시스템’로 알려졌다. 골격근과 심근을 동시에 타겟하면서도 간, 생식기 등 비표적 장기에서는 발현을 억제해 독성 위험을 낮추는 기술이다.
이엔셀에 따르면 조직특이 타게팅 AAV 플랫폼 개발의 중장기 목표는 기술이전을 통해 안정적인 수익 기반을 구축하는 것이다. 신약 개발은 임상 단계에서 실패 가능성이 높을뿐만 아니라, 기술이전을 준비하더라도 계약 체결 시점을 예측하기 어렵다.
반면 플랫폼의 기술이전은 복수 기업과 비독점 계약이 가능해 수익 모델을 다각화할 수 있다. 신약 개발보다 들어가는 비용이 적고 안정적인 수익 구조를 만들 수 있다는 점이 장점으로 부각된다. 희귀질환 치료제에 쏠려있던 이엔셀의 신약 개발 리스크를 줄이는 대안책으로 활용될 수 있다는 의미다.
다만 아직 초기 단계에서 AAV 유전자치료제 플랫폼 기술 개발이 이뤄지고 있는 만큼 상업화까지는 장기적인 호흡으로 투자가 이뤄질 예정이다. 현 시점에서는 CDMO 서비스와 접목해 수주 고객사를 다변화하는 것에 초점을 두고 있다.
이엔셀 관계자는 “AAV 유전자치료제로 기술 분야를 넓히면 CDMO 고객사를 다변화할 수 있고 중장기적으로는 플랫폼 기술이전을 노려볼 수 있다”며 “아직 초기 단계에서 기술 개발 중인 만큼 CDMO 사업과 연결하는 방안을 주로 고민하고 있다”고 강조했다.