총 9개의 독립 모듈 구성···플랫폼 내 모듈간 유연한 연결성이 특징
조기 상용화 파이프라인 확보로 지속적인 성장과 수익 창출 목표
[시사저널e=김지원 기자]AI 플랫폼 기반 신약개발 기업 파로스아이바이오가 코스닥 상장에 도전한다. 상장 예정일은 오는 27일이다. AI 플랫폼을 활용한 국내 기업이 속속 등장하는 가운데, 파로스아이바이오만의 차별성이 무엇일지 관심을 끈다.
AI 플랫폼 기반 희귀난치성 질환 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오가 지난 10일 여의도에서 간담회를 열고 코스닥 시장 상장에 따른 전략과 비전을 발표했다고 11일 밝혔다. 파로스아이바이오는 AI 플랫폼 기반 희귀난치성 질환 치료제 혁신 신약 개발 기업이다. 2016년 4월에 설립됐다. 자체 개발한 AI 신약 개발 플랫폼인 ‘케미버스’(Chemiverse)를 갖추고, 기초 연구 전체 영역에서 신약 파이프라인의 연구개발에 활용하고 있다.
케미버스의 특징이자 차별화된 지점은 ▲딥리콤(DeepRECOM)과 ▲켐젠(ChemGEN) 모듈이라는 설명이다. 딥리콤은 적응증 확장 기능을 한다.약물과 호응하는 타깃 유전체를 분석해, 신규 타깃 및 적응증 제안이 가능하다. 켐젠은 신규 물질 생성 기능을 지녔다. 신규화합물 스크린과 생성모델을 통해 선도 후보물질을 도출하는 역할을 한다.
파로스아이바이오 관계자는 “캠젠은 단백질 안에서 약물이 결합할 수 있는 주요 부위를 타깃하는 형태로 디자인이 가능하다는 게 타 AI 후보물질 도출 플랫폼과 가장 큰 차별점”이라고 말했다. 단백질 안에서 약물이 결합하는 주요 부위를 표적해서 타깃하는 디자인이 가능한 AI플랫폼 이라는 설명이다.
케미버스는 이외 ▲빅데이터 기반 화합물 구조·물성 탐색(Search) ▲문헌 기반 질환-표적단백질 네트워크 분석(LBD) ▲다양한 단백질-약물간 활성 예측(DTA) ▲질환-타깃-화합물간 상관관계 네트워크 분석을 통한 적응증 확대 분석(Network) ▲단백질 구조 기반 유효물질 도출(VS) ▲선도물질 도출 및 최적의 약물 필터(ADMET) ▲양자·분자동약학 통한 단백질-약물 결합력 및 최적 모드 예측(QM) 등까지 총 9개의 독립 모듈로 구성되어 있다.
특히 모듈 형태로 개발된 플랫폼인 만큼, 플랫폼 내 모듈 간 유연한 연결성을 특징으로 한다는 설명이다. 아울러 기초연구개발 전 분야에 이를 활용 중이다. 파로스아이바이오는 케미버스를 이용해 자체 파이프라인을 구축하기도 했다. 파로스아이바이오의 주요 파이프라인은 ▲PHI-101 ▲PHI-501 ▲PHI-201 등이다.
파이프라인 PHI-101은 급성골수성백혈병, 재발성 난소암, 삼중음성유방암, 방사선 민감제 등을 적응증으로 한다. 네트워크와 ADMET 등의 모듈을 통해 갖춘 파이프라인이다. 심장독성 예측을 통해 최종 후보물질을 발굴하고, 연구 참여와 네트워크를 기반으로 적응증을 확장하고 임상 개발이 가능했다.
PHI-501은 악성 흑색종, 난치성 대장암, 삼중음성유방암 등을 적응증으로 하는 파이프라인이다. 딥리콤과 단백질-약물간 활성예측이 가능한 DTA 등의 모듈로 발굴했다. RAS-RAF와 DDR 신호전달 체계 예측을 통해 적응증을 확장할 수 있었다는 설명이다. RAS-RAF저해제는 종양 신호 경로(ERK)를 저해한다. DDR 역시 종양신호경로(AKT)를 저해하는데, 이같은 이중 저해를 통해 보다 효과적인 항암작용이 가능하다는 것이다.
KRAS 표적 항암제인 PHI-201도 있다. KRAS는 대표적인 종양유전자 중 하나다. KRAS 돌연변이에 의해 세포 종양이 발생하고 성장하는데, 케미버스를 활용해 도출한 PHI-201이 KRAS 돌연변이에 치료효과가 있다는 것이다. 적응증은 췌장암, 비소세포성폐암, 대장암 등이다. 파로스아이바이오 관계자는 “각 암종마다 돌연변이의 비율(%)이 다르다”며 “표적하는 돌연변이를 많이 갖고 있는 암종일수록 대상 환자군이 많아지는 것”이라고 설명했다.
PHI-201은 KRAS G12V 변이 폐암 환자군과, 대장암 및 췌장암에서 높은 비율의 KRAS G12D 돌연변이 환자의 치료제 등 추후 개발 진행과 전략에 따라 최초 임상 진입 타깃 질환을 결정할 계획이다. 파로스아이바이오는 PHI-201에 대해 유한양행과 2022년 공동연구개발과 기술이전 계약을 체결했다. 그는 “201은 굉장히 초기 단계에서 기술이전이 된 것”이라고 덧붙였다.
PHI-101는 급성골수성백혈병 적응증으로 조기 상용화하겠다는 목표다. 관련해 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정이 2019년 완료됐다. 이에 연내 다국적 임상 1상을 마치고 내년에 미국을 비롯한 글로벌 임상 2상에 돌입한다는 계획이다. 임상 2상을 종료할 경우 조건부 품목허가가 가능해지는데, 2025년 내 조건부 판매 승인신청을 목표로 한다.
파이프라인 501은 내년에 IND가 승인될 계획이다. 회사 관계자는 “각 파이프라인이 가장 부가가치가 높을 때 기술이전 하는 전략”이라며 이후 기술이전을 적극적으로 추진할 의사를 내비쳤다. AI활용 신약개발이 기초연구개발 기간과 비용을 단축하는 것은 맞지만, 타 AI 혁신신약 개발 기업이 아직 흑자를 내지 못하고 있는 부분에 대해서는 “전주기 파이프라인 구축을 통해 지속적인 임상 파이프라인을 창출할 것”이라며 “3년 내 조기 상용화하는 파이프라인을 확보함으로써 지속적으로 성장하고 수익을 창출하겠다”고 했다.
그는 “파이프라인 101 역시 현재 많은 글로벌 제약사에서 컨택(접촉)이 오고 있다”라며 “임상 결과를 지속해서 리포트하고 있는 만큼, 전망은 긍정적이라고 본다”고 했다. 파이프라인을 자체 개발 및 확장해 실질적 결과 물질을 구축하고 있다는 게 파로스아이바이오측의 설명이다. 아울러 AI 플랫폼의 경우 비공개 영역인 알고리즘 간 비교는 불가능하지만, 결과물로 비교가 가능할 것이라고도 덧붙였다.