큐로셀, CAR-T 치료제 후보물질 1상 완료 2상 진행 중
앱클론, 1상 환자 투약···적응증 확대 위해 전임상 돌입
[시사저널e=최다은 기자] 큐로셀·앱클론의 CAR-T 치료제 개발에 탄력이 붙은 모양새다. 업계에선 토종 CAR-T 치료제 개발 기대감이 높아지고 있는 가운데 이들의 임상 행보에 관심이 고조되고 있다.
CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 분리해 암세포에 특이 반응하도록 유전자를 조작한 뒤 대량 배양 과정을 거쳐 환자에게 다시 투여하는 첨단 유전자 세포치료제다. CAR-T 치료제는 초고가 약물이지만 1회 치료만으로 혈액암을 완치할 수 있어 ‘기적의 항암제’로도 불린다. 국내에서는 큐로셀, 앱클론 등이 개발에 뛰어든 가운데 임상 성과가 주목된다.
18일 큐로셀에 따르면 최근 CAR-T 치료제 후보물질 ‘안발셀(anbal-cel)’ 국내 임상1상을 마무리하고 데이터 분석을 완료했다.
큐로셀에 따르면 안발셀을 투약 받은 재발성, 불응성 미만성 거대 B 세포 림프종 환자 9명 중 7명의 환자가 완전관해에 도달했다. 이번에 공개된 결과는 2021년 4월부터 2022년 1월까지 삼성서울병원에서 진행된 국내 최초 CAR-T 치료제 1상 결과다. 1상에서 안발셀의 안전성과 유효성 확인을 위해 최저용량, 중용량 그리고 고용량까지 총 9명에게 투여했으며, 최저용량 3명을 포함해 총 7명에서 완전관해가 관찰됐다.
큐로셀은 저용량을 투여 받아 완전관해에 도달한 환자 중 2명은 1년이 지난 현재도 완전관해를 유지하고 있으며 다른 환자들의 반응 지속여부를 관찰 중이라고 밝혔다.
큐로셀 관계자는 “이번 임상 1상에서 안발셀의 용량제한 독성은 관찰되지 않았고, CAR-T 치료제의 대표적인 부작용인 사이토카인방출증후군 3등급 1건이 보고됐다”며 “3등급 이상 부작용 중 신경독성은 발견되지 않았다”고 말했다.
큐로셀은 안발셀의 임상 2상을 미만성 거대 B 세포 림프종 환자를 대상으로 삼성서울병원, 서울아산병원, 서울대학교병원, 국립암센터, 부산대학교병원 등 국내 병원에서 진행하고 있다. 오는 2024년 국내 허가를 목표하고 있다. 혈액암에서 성인 백혈병으로 적응증을 확대하기 위한 추가 임상도 계획 중이다. 올 8월부터 성모병원에서 환자등록을 시작할 방침이다.
큐로셀 관계자는 “안발셀 임상 2상 환자 모집과 투약이 진행되고 있으며 적용 암종을 늘리기 위해 성인 백혈병을 대상으로 추가 임상 계획도 세우고 있다”면서 “올해 8월부터 추가 임상을 진행할 계획이다”라고 덧붙였다.
앱클론은 CAR-T 치료제 후보물질 ‘AT101’의 국내 임상 1·2상 환자 첫 투여를 시작했다. 앱클론에 따르면 AT101은 앞서 승인된 킴리아, 예스카타 등의 CD19 표적 CAR-T 치료제와는 다른 항원 결합부위(에피토프)에 작용하는 인간화된 CD19 항체를 기반으로 개발됐다.
이번 임상 1상은 서울아산병원에서 미만성 거대B세포 림프종(DLBCL)을 포함한 B세포 림프종 환자를 대상으로 이뤄진다. AT101 투여 후 약효와 안전성을 평가해 최대 내약용량(MTD)과 임상 2상 권장용량(RP2D)을 설정하고, 임상 2상에서 단일 용량 투여로 AT101의 약효를 확증할 예정이다.
또 앱클론은 이달 국가신약개발사업단 과제 주관기관으로 선정되면서 AT101 임상에 대한 정부 지원을 받게 됐다. 국가신약개발사업은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화와 국민건강의 필수조건인 의약주권 확보를 위해 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가연구개발(R&D) 사업이다.
지난달엔 국립암센터와 고형암 CAR-T 치료제 개발을 위한 공동연구 계약을 체결했다. 현재 고형암을 적응증으로해 전임상 연구가 진행되고 있다.
앱클론 관계자는 “이번 정부 과제 선정으로 AT101 임상 1상 진행에 속도가 붙을 것으로 예상된다”며 “정부 지원을 통해 임상 기간이 단축될 것이란 기대감이 높아지고 있다”고 말했다. 이어 “내년 상반기 임상 2상 진입을 목표로 1상 첫 환자 투약과 환자 모집이 진행되고 있다”며 “고형암으로 적응증을 넓히기 위해 국립암센터와 공동연구 계약을 체결해 현재 동물실험을 진행하고 있다”고 덧붙였다.