진원생과, 미국·유럽 등에 전기천공 미세기기 특허 등록···“국내 특허도 진행 중”
큐로셀, CAR-T 치료제 ‘CRC01’ 개발 중···“CAR-T 임상 최초로 국책과제 선정”
[시사저널e=염현아 기자] 면역항암제 중에서도 월등히 높은 효과를 보이는 CAR-T 치료제는 제조 공정이 복잡한 탓에 초고가를 이어가고 있다. 비용 부담으로 환자들의 치료에도 제한적일 수밖에 없다. 이에 최근 국내 바이오업체들이 고비용 문제를 해결하기 위해 CAR-T 치료제의 국산화에 나섰다.
CAR-T 치료제는 면역세포인 T세포에 CAR 유전자를 도입해 암세포를 공격하도록 변형한 유전자 세포 치료제다. 1회 투여만으로 효과를 볼 수 있어 ‘원샷 치료제’ 또는 ‘기적의 항암제’로 불린다. 진원생명과학은 CAR-T 치료제에 적용할 수 있는 단일세포 미세유체 세포 내 전달법을 개발해 국내 특허 등록을 진행 중이다.
진원생명과학은 CAR-T 치료제에 적용할 수 있는 전기천공시스템을 개발해 미국, 유럽, 일본, 인도에 특허를 등록했다. 현재 한국에서도 특허 심사가 진행 중이다.
미국 럿거스(Rutgers) 공대 연구팀과 공동으로 개발한 이 시스템은 단일세포 내 핵산전달용 미세유체 전기천공 미세기기다.
15일 진원생과에 따르면, 이 기기는 CAR-T 치료제에 이상적으로 적용할 수 있고 DNA나 mRNA 모두 적용 가능하다. 기존 CAR-T 치료제는 바이러스 전달시스템을 사용해 안전성 우려가 있는데다, 바이러스를 적용하기 전 세포 유지 조건이 까다로워 CAR-T 세포가 오래 지속되지 않는 단점이 있다. 이 기기는 이러한 단점을 개선하는 데 초점을 맞췄다는 게 회사 측 설명이다.
진원생과 관계자는 “이 시스템은 정상 유전자를 DNA나 RNA 형태로 전달해 유전자 돌연변이에 의한 희귀질환 치료에도 효과가 있다”고 말했다.
또 다른 국내 바이오업체 큐로셀도 CAR-T 치료제 개발에 주력하고 있다. 최근엔 자체 개발한 CAR-T 치료제 ‘CRC01’이 국가신약개발재단(KDDF)의 과제에 선정되기도 했다.
큐로셀에 따르면 2024년까지 유효성 확인을 위한 임상 2상 시험의 연구개발비로 52억원을 지원받는다. 큐로셀이 개발 중인 CRC01은 차세대 CAR-T 치료제로, 지난 2월 식품의약품안전처로부터 국내 최초로 임상 승인을 받았다. CRC01은 기존 CAR-T 치료제들보다 항암 효과를 높였다는 설명이다.
면역세포인 T세포에서 나오는 ‘PD-1’과 ‘TIGIT(티짓)’이 암세포를 만나면 암세포가 증식하게 되는데, 이때 PD-1과 티짓이 발현하지 못하게 무력화 시키는 게 CAR-T 치료제의 핵심이다. 킴리안을 비롯한 기존 CAR-T 치료제들은 PD-1이나 티짓 중 하나만 제거하도록 개발됐지만, 큐로셀의 CRC01은 이 두 가지의 발현을 모두 억제해 항암기능을 높였다.
김건수 큐로셀 대표는 “이번 국책과제 선정은 국내 최초 CAR-T 세포치료제 임상에 대한 지원이라는 점과 차세대 CD19 CAR-T 치료제인 CRC01의 우수성을 인정받았다는 데 의미가 크다”며 “조속한 국내 허가를 위해 모든 역량을 집중해 임상시험을 성공적으로 마무리할 것”이라고 포부를 밝혔다.