29번째 국산 신약…식약처 "무릎 골관절염 환자 통증 및 기능개선 효과"
이번에 허가된 유전자치료제는 항염증 작용을 나타내는 ‘TGF-β1 유전자’가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 한다. 국내 신약으로는 29번째이며, 코오롱생명과학 제품이다.
인보사케이주 효능·효과는 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증 등이 지속되는 중등도 무릎 골관절염환자의 치료이며, 무릎관절강내 1회 주사한다. 현재까지 미국, 유럽 등 주요 제약 선진국이 허가한 유전자치료제는 4개 품목으로 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료를 목적으로 사용된다. 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사케이주가 처음이다.
식약처는 인보사케이주를 허가·심사하는 단계에서 ▲해당제품 투여 후 통증과 관절기능 개선 정도 ▲연골 구조 개선 효과 ▲제품 투여 후 발생하는 이상반응 ▲제품 투여 후 장기추적조사를 통해 뒤늦게 나타나는 이상반응 등 자료를 중점 검토했다. 이어 중앙약사심의위원회 자문을 거쳐 최종 허가를 결정했다.
유효성의 경우 중등도의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 해당 제품을 1회 주사하고 1년 후 환자가 느끼는 무릎 통증 개선정도와 운동이나 일상생활 등에서의 기능 개선정도를 대조군(생리식염수 투여군)과 비교한 결과 입증했다. 단, 손상된 연골 재생 등 구조 개선 효과는 MRI 등을 통해 확인 시 대조군과 차이를 보이지 않았다.
안전성의 경우 주사부위 국소반응(통증, 부종 등)과 전신반응(열감, 두드러기 등)을 평가했을 때 안전했다. 해당 제품을 투여한 100여명 환자 각각을 3∼10년간 별도로 추적 조사한 임상시험에서 지연 반응(종양, TGF-â1 농도 상승 등) 등을 평가한 결과에서도 안전했다.
식약처 관계자는 “앞으로도 환자 치료 기회를 확대할 수 있는 첨단 바이오의약품 개발이 활성화 될 수 있도록 정부가 지원하겠다”고 말했다.