[임상브리핑] 파로스아이바이오, AML 치료제 호주 연구자 임상 추진 

[시사저널e=최다은 기자] 파로스아이바이오가 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 파이프라인에 대해 호주 윤리위원회로부터 미세잔존질환(MRD) 분야 연구자 주도 임상시험 승인을 받았다. 후속 연구들 전개에도 속도를 높여 기술이전 수요를 끌어내겠다는 계획이다. 

30일 업계에 따르면 파로스아이바이오가 차세대 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 ‘PHI-101’의 미세잔존질환(MRD) 분야 연구자 주도 임상시험을 호수에서 승인 받았다. 이번 시험은 글로벌 임상 1상에서 확인된 재발·불응성 AML 환자 대상 효능 결과에 이어 AML 치료의 난제로 꼽히는 MRD 극복 가능성을 검증하는 후속 연구다.  

파로스아이바이오는 2023년 7월 코스닥 상장했다. 인공지능(AI) 기반 신약 개발을 주요 사업으로 전개하고 있다. 대표 파이프라인은 AML 치료제 PHI-101, 고형암 치료제 'PHI-501' 등이 있다. 

앞서 파로스아이바이오는 지난해 9월 호주 월터 엘리자 홀 연구소(WEHI) 및 피터 맥캘럼 암센터와 임상 계약을 체결한 바 있다. 이번 호주 인간연구윤리위원회 승인으로 본격적인 PHI-101의 MRD 연구자 주도 임상시험이 진행될 예정이다. 

PHI-101은 파로스아이바이오의 자체 AI 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(ChemiverseⓇ)’를 통해 개발된 주요 파이프라인 중 하나다. FLT3 단백질의 다양한 저항성 돌연변이를 표적으로 하는 차세대 AML 치료제다.

2019년 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정(ODD) 및 지난해 식약처로부터 국내 제53번째 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다. 올해 6월에는 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 완료했다.

지난달에는 글로벌 임상 1상 최종결과보고서(CSR, Clinical Study Report)를 수령했다. 글로벌 1상 결과에 따르면 5개 용량으로 진행된 이번 임상에서 PHI-101은 최고 용량까지 용량제한독성이 발생하지 않아 내약성이 확인됐다. 약물 및 용량과 연관된 활력징후의 변화나 심각한 심장독성은 발견되지 않았다. 현재 글로벌 2상 진입을 앞두고 있다. 

MRD는 혈액암 치료 후에도 현미경 검출이 어려울 정도로 미량의 암세포가 남아 있는 상태를 뜻한다. AML 재발의 주요 원인이 되기도 한다. MRD가 양성일 경우 완치판정을 받더라도 재발 위험이 높아 지속적 관찰과 관리가 필요하다. 

파로스아이바이오는 “글로벌 규제 기관들이 MRD를 신뢰성 높은 대체 지표로 인정하는 추세라 전략적 파트너십 확대와 투자 유치가 기대된다”고 말했다. 이어 “AML 치료제는 미충족 수요가 큰 만큼 PHI-101 개발에 박차를 다할 계획”이라고 언급했다.